首页 > 百科 > 疾病百科

放弃个性化细胞疗法

来源: 更新时间:2022-12-05 19:01:20
The Beginning

编译丨李汤姆

在与Sangamo Therapeutics合作开展个性化细胞疗法不久后,赛诺菲日前已决定暂停此次合作交易,并将研发重点转移到同种异体通用基因组医学方法上。

与Sangamo合作交易的终止将于今年6月28日正式生效,赛诺菲将把镰状细胞病候选药物SAR445136的完全控制权归还给Sangamo。

值得注意的是,赛诺菲和Sangamo上个月还将SAR445136确立为Vertex在目标领域的竞争者,并公布了4名患者的数据。

试验数据显示,接受SAR445136治疗的4名患者中,没有1名患者需要额外输血,总血红蛋白在SAR445136治疗后26周也保持相对的稳定水平。另外,4名病人的胎儿血红蛋白水平也都出现了升高的现象,也未发现与SAR445136治疗相关的不良事件。

但目前来看,赛诺菲将在1/2期临床试验在2022年第三季度为其患者提供最终剂量数据之前退出此次合作。

有分析指出,赛诺菲退出合作的原因可能是因为在镰状细胞病狭窄的市场内,各家制药公司的研发竞争已然十分激烈。Vertex、Graphite、Beam和Bluebird所采用的方法都是从患者身上移除自体细胞,在实验室中进行编辑,然后重新融合回患者体内。虽然Sangamo使用了不同的编辑技术,但该疗法本质上也是患者自体的。

根据Stifel分析师Benjamin Burnett的一份报告显示,到目前为止披露的研究结果似乎们可以认为该疗法比CRISPR的治疗效果稍差。Burnett推测,即使数据传达了该疗法具有一定的临床收益,但赛诺菲可能认为该疗法未来的监管审批具有一定的挑战性,最终促使该公司做出了终止合作的决定。

在披露这一消息时,Sangamo将两家公司合作的终止归因于“赛诺菲改变了战略方向”,称赛诺菲将会把未来的重点放在同种异体通用基因组医学方法上,而不再是自体个性化细胞疗法。

赛诺菲去年以高达3.49亿美元收购了Kiadis,从而获得了同种异体细胞治疗平台。Kiadis专有的K-NK细胞技术平台是基于来自健康供体的同种异体NK细胞。待完全收购后,赛诺菲将提供必要的资源和能力,以加速开发当前Kiadis产品管线。这笔交易使得赛诺菲拥有了一个自然杀伤细胞平台,该平台能够为癌症和传染病提供现成的治疗方法。

不过,Sangamo还有时间和机会通过SAR445136获得更多的合作机会。赛诺菲将继续支付正在进行的镰状细胞试验的费用,直到交易在6月合作正式结束。由于12月公布的积极数据显示出该细胞疗法可以预防血管闭塞性危机,Sangamo将在未来计划研究推进候选疗法的替代选择,包括可能寻找其他公司做为新的合作伙伴。

参考来源:

1.Sanofi tears up Sangamo cell therapy deal in pivot to off-the-shelf approaches

2.Sanofi’s overhaul of genomic medicines strategy spells end of Sangamo alliance

3.Sanofi cuts ties with Sangamo, sharpening focus on 'off-the-shelf' cell therapy

猜你喜欢

相关文章